노바티스 유전자 치료제 ‘졸겐스마’, 투약 환자 종양 발생에 美 FDA 조사 착수

척수성 근위축증 치료를 받은 소아 환자 2명에게서 종양이 발생하고 치료제 성분이 환자 DNA에 통합된 증거가 확인되자 미국 식품의약국(FDA)이 조사에 나섰다.
로이터통신은 11월 6일 (현지시각) 기준으로 식품의약국이 노바티스의 유전자 치료제 졸겐스마 투여와 관련된 악성 종양 발생 위험을 들여다보고 있다고 보도했다.

이번 조사를 계기로 바이러스 벡터를 활용하는 유전자 치료 전반의 안전성 검증 기준을 강화해야 한다는 목소리가 높아지고 있다.


노바티스는 2세 미만 소아 환자에게 졸겐스마를 투여한 2건의 사례에서 치료제와의 연관성을 시사하는 증거가 확인되었다고 공식 발표했다. 2019년 졸겐스마가 승인된 이후 접수된 종양 관련 보고는 모두 9건으로 집계됐다.
노바티스는 지금까지 전 세계 어린이 6000명 이상에게 해당 치료제를 투여했다고 밝혔다. 유럽 척수성 근위축증 협회는 노바티스에 확인된 사실과 불확실한 요소를 투명하게 공개하라고 촉구했다.


졸겐스마는 변형된 바이러스를 택배 트럭처럼 활용해 정상 유전자를 세포 안으로 배달한다. 이번 환자 2명은 배달 기능을 하는 바이러스의 유전 물질이 환자 본래 DNA 설계도 속에 들러붙은 흔적이 의료진에 의해 확인됐다.

DNA의 엉뚱한 위치에 외래 물질이 끼어들면 세포가 변형돼 종양으로 이어질 위험이 생긴다.
노바티스는 졸겐스마(정맥 주사, 2세 미만)와 잇비스마(척수강 주사, 2세 이상 및 성인) 두 치료제를 공급 중이며, 잇비스마의 종양 보고는 없다.

미국 식품의약국은 치명적 질환을 고치는 치료 효과가 커 당장 승인을 취소하지는 않되, 경고 문구 강화나 장기 추적 관찰 같은 추가 규제 조치가 필요한지 검토하고 있다

유럽의약품청 등 주요 보건 당국은 아직 공식 논평을 내놓지 않은 상태다.


노바티스는 보건 당국에 제때 통보했으며 종양 가능성은 처방 정보에 이미 포함돼 있다고 해명했다.
이번 사안은 노바티스 해명에도 불구하고 전달체 바이러스가 오작동으로 환자 DNA와 결합해 종양을 유발할 가능성을 일깨우며 관련 치료제를 개발하는 바이오 기업들의 임상 검증 부담을 키우고 있다.

특히 비임상 단계부터 DNA 삽입 리스크 검증을 강화하는 흐름이 이어질 수 있다.

유럽의약품청의 공식 입장 표명과 미국 식품의약국의 후속 조치 방향에 글로벌 바이오 업계의 관심이 쏠리고 있다.


심완섭 글로벌이코노믹 기자 ciberwld@g-enews.com