GC녹십자·한미약품, 파브리병 치료제 6347억 원 규모 기술수출

GC녹십자와 한미약품이 공동 개발한 파브리병 치료제 후보물질의 해외 개발을 미국 바이오마린에 맡긴다. 양사는 국내 사업 권리를 유지하면서 글로벌 시장 진출을 추진할 계획이다.
1일 GC녹십자와 한미약품에 따르면 양사는 바이오마린 파마슈티컬과 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(GC1134A, HM15421)'의 독점 기술이전 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 4억7500만 달러(약 6347억 원)다. 선급금은 7000만 달러(약 935억 원)이며 임상 개발과 허가, 상업화 단계에 따라 최대 4억500만 달러(약 5412억 원)를 추가로 받을 수 있다. 제품 출시 이후에는 매출에 따른 로열티도 별도로 지급받는다.

파브리병은 '알파-갈락토시다아제 A'라는 효소의 결핍으로 체내에 당지질이 쌓이는 희귀 유전질환이다. 축적된 물질은 신장과 심장, 신경계에 손상을 일으킬 수 있다. 현재 사용되는 효소대체요법은 부족한 효소를 외부에서 공급하는 방식으로, 일반적으로 2주 간격의 정맥주사 투여가 필요하다.

LA-GLA는 이 같은 투여 방식의 불편함을 줄이기 위해 개발 중인 지속형 효소대체요법 후보물질이다. 한미약품의 약물 지속형 플랫폼 기술과 GC녹십자의 효소대체요법 개발 역량을 결합했으며 피하주사가 가능하도록 설계됐다. 현재 글로벌 임상 1/2상이 진행 중이다. 지난 2024년에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 양사는 앞서 진행한 비임상 연구에서 신장 기능과 혈관, 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능을 확인했다.
이번 계약으로 바이오마린은 현재 진행 중인 임상 1/2상 이후 한국을 제외한 해외에서 후속 개발과 제조, 상업화를 담당하게 된다. 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 품목허가와 상업화를 주도할 예정이다. 바이오마린은 올해 4월 아미쿠스 테라퓨틱스 인수를 완료하면서 경구용 파브리병 치료제 '갈라폴드'를 확보했다. 이번 계약으로 임상 개발 단계에 있는 효소대체요법 후보물질 LA-GLA도 확보하게 됐다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과"라며 "앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것"이라고 말했다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 "LA-GLA는 국내 굴지의 제약사간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과"라며 "이번 파트너쉽을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

황소원 글로벌이코노믹 기자 hwangsw715@g-enews.com