美 바이오기업 펩젠, 희귀질환 임상서 경쟁사 압도한 교정률에 주가 92% 폭등

미국 바이오기업 펩젠이 유전자 교정 치료제 개발 과정에서 전례 없는 임상 성과를 거두며 시장의 큰 관심을 모았다.
미국 제약·바이오 전문매체 바이오스페이스의 11월 11일(현지시각) 보도에 따르면, 펩젠은 근육이 점진적으로 약해지는 희귀 유전질환인 제1형 근강직성 디스트로피 임상 2상에서 체중 1kg당 10mg 투여군의 13주차 평균 스플라이싱 교정률 46.5%를 달성했다.

스플라이싱 교정률은 유전자 정보가 단백질로 만들어지기 전 거치는 편집 과정으로, 이 교정률이 높을수록 비정상 유전자로 인한 단백질 생성 오류를 정상에 가깝게 되돌렸다는 의미다.

이 소식이 전해진 지난 10일 펩젠 주가는 하루 만에 92% 폭등해 4.61달러로 마감했고, 다음 날인 11일 개정 전 거래에서는 5달러선을 넘어섰다.
이번 성과는 희귀 유전질환 치료 분야에서 새로운 기준을 세웠다는 평가를 받는다.


이번 임상시험에서 참가자 6명 가운데 4명은 50% 이상의 교정률을 기록하며 두드러진 개선세를 나타냈다.

미국 투자은행 오펜하이머 소속 분석가들은 다인 테라퓨틱스나 노바티스, 아이오니스 파마슈티컬스 등 경쟁 약물이 30%를 밑도는 교정률에 머문 것과 비교해 펩젠의 결과가 독보적이라고 평가했다.

제1형 근강직성 디스트로피는 유전자 반복 이상으로 단백질 생성 과정에 오류가 발생하는 희귀 질환이다. 펩젠의 치료제는 이 오류를 직접 바로잡는 방식으로 작동한다.
임상에 참여한 캐나다 연구자 한스 로흐뮐러는 근강직증 완화와 함께 이동성과 악력이 동시에 향상되는 모습이 관찰됐으며, 이는 환자의 일상생활에 실질적인 변화를 주는 고무적인 지표라고 설명했다.


미국 투자은행 스티펠이 발표한 분석 보고서에 따르면, 16주에 걸친 임상 기간 동안 경미한 신장 부작용 외에 치명적인 신장 독성 증거는 발견되지 않았다.

펩젠은 긍정적인 임상 결과와 주가 상승세를 발판 삼아 1억 2500만 달러(약 1663억 원) 규모의 공모를 개시해 임상 개발 비용을 선제적으로 확보할 계획이다.
고용량인 체중 1kg당 12.5mg 투여군은 이미 환자 모집을 마치고 최대 3회 투여를 완료했다.

펩젠 경영진은 분석가들과의 통화에서 저용량 구간에서 거둔 성과인 만큼 투여량을 늘릴 경우 교정률이 추가로 상승할 여지가 있다고 밝혔다.

다만 분석가들은 고용량 군에서 비례하는 효능이 나타날지 조금 더 지켜봐야 한다는 신중한 입장을 유지했다.


미국 식품의약국(FDA)은 동물실험 단계에서 포착된 혈압 관련 소견을 근거로 미국 내 임상 사이트에 부분 보류 조치를 내린 상태다. 펩젠은 재시험을 통해 해당 소견이 재현되지 않았음을 입증했으나, 규제 당국과의 협의가 언제 마무리될지는 아직 특정하기 어렵다.

미국 내 제동이 걸렸는데도 글로벌 연구는 차질 없이 이어지고 있다. 캐나다와 영국을 비롯해 뉴질랜드, 호주, 한국 등 5개국 사이트에서 임상시험이 정상적으로 진행 중이다.

2027년 상반기로 예정된 고용량군의 최종 결과 발표와 미국 규제 당국과의 협의 진척 여부가 향후 치료제 상용화 일정을 가늠할 주요 분기점이 될 것으로 보인다.


심완섭 글로벌이코노믹 기자 ciberwld@g-enews.com