"전체 5%뿐인 치료제 벽 넘는다"…FDA가 희귀질환 심사 체계를 뒤엎은 이유

미국 식품의약국(FDA)은 지난 15일(현지시각) 희귀질환 치료제 규제 접근 방식을 표준화하고 신약 개발을 가속화하기 위한 새로운 프레임워크를 공개했다. 현재 미국 내에서 공식 승인된 치료제를 보유한 희귀질환은 전체의 5%에 불과한 실정이다.
바이오 전문 매체 바이오스페이스는 16일 FDA의 이니셔티브가 소규모 환자군에서 현실적으로 생성 가능한 임상 근거를 바탕으로 질환별 맞춤 심사 기준을 적용하기 위해 마련됐다고 전했다.


미국 정부 당국은 이번 이니셔티브를 통해 3000만 명에 이르는 미국인 환자와 1만여 개에 이르는 희귀질환을 아우르는 규제 일관성을 확립하겠다고 밝혔다.

카일 디아만타스 FDA 대행 청장은 공식 성명을 통해 미국의 규제 시스템이 새로운 과학에 적극 대응하고 환자와 가족의 필요를 선제적으로 충족해야 한다고 강조했다.
로버트 F. 케네디 주니어 보건복지부 장관도 불필요한 규제 장벽을 제거하고 최첨단 과학을 수용하면서 엄격한 기준을 유지하겠다는 입장을 밝혔다.

이번에 발표된 프레임워크는 희귀질환 혁신 허브, 의약품평가연구센터의 희귀질환 치료 가속화 프로그램, 그리고 생물의약품평가연구센터와 공동 운영하는 희귀질환 엔드포인트 발전 파일럿 프로그램 등 기존의 산발적인 노력을 하나로 통합하는 구조다.

아울러 지난해 11월 마티 마카리 전 청장이 도입한 개연성 있는 기전 경로의 연장선에 있으며, 증권사 윌리엄 블레어 분석진은 이 경로가 유전자 치료제 개발 속도를 한층 끌어올릴 수 있다고 평가했다.

미국 희귀질환협회인 팸 개빈 회장은 심사 부서 간 일관성 강화와 환자 관점 반영 조치를 적극 환영했다.

재생의료연합 역시 희귀질환의 고유한 특성을 반영한 노력을 긍정적으로 평가하면서도, 향후 단일군 임상시험과 자연사 데이터 활용을 폭넓게 허용하는 후속 지침과 규정 제정이 성공의 열쇠가 될 것이라고 지적했다.

실제로 헌팅턴병 치료제 임상과 듀센근디스트로피 심근증 치료제 개발 과정에서 외부 대조군 활용 여부는 규제 심사의 가장 뜨거운 쟁점으로 부각된 바 있다.

당국은 외부 대조군 활용 기준 등을 투명하게 논의하기 위해 오는 10월 28일 공개 회의를 개최할 예정이다. 이번 이니셔티브가 실효성을 거두기 위해서는 후속 규정의 구체화가 필수적이라는 분석이다.

미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환 치료제 심사 체계를 증거 중심의 일관된 프레임워크로 개편함에 따라, 미국 시장 진출을 목표로 하는 한국 제약·바이오 기업들의 글로벌 임상 전략에도 변화가 불가피할 전망이다.

이번 조치의 근본 원인은 당국이 소규모 환자군과 현실적인 임상 데이터 생성 환경을 반영하여 단일군 임상과 외부 대조군 활용 등을 포괄하는 통합 규제 틀을 마련한 데 있다.

이에 따라 미국 시장을 겨냥해 희귀유전자치료제와 혁신 신약을 개발 중인 국내 주요 제약·바이오 기업들은 향후 강화된 일관성 기준과 외부 대조군 지침에 맞춰 임상 디자인·허가 신청 전략을 재조정해야 하는 국면에 직면했다.

업계의 시선은 미국 FDA가 이달 28일 개최하는 공개 회의에 쏠려 있으며, 이날 단일군 임상과 자연사 데이터 활용에 대한 구체적인 가이드라인 방향성이 제시될지 여부가 향후 파급 효과의 분수령이 될 전망이다.


심완섭 글로벌이코노믹 기자 ciberwld@g-enews.com