日 시오노기 20억 달러 M&A 감행…아큐뉴사 확보로 희귀질환 승부수

일본 시오노기제약이 미국 희귀질환 전문 바이오기업 인트라바이오를 선급금 20억 달러(약 2조 6878억 원)에 인수하기로 최종 합의했다. 글로벌 제약·바이오 시장에서 희귀질환 파이프라인 확보 경쟁이 심화하는 가운데, 이번 인수가 희귀질환 원료의약품(API) 과 위탁개발생산(CDMO) 가치사슬 전반으로 파급될지 주목된다.

8일(현지시각) 바이오 전문 매체 바이오스페이스에 따르면, 이번 합의는 인트라바이오가 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀질환 적응증 추가 승인을 받은 지 불과 몇 주 만에 시오노기제약과 전격 성사된 거래로 평가된다.

이번 인수 계약의 핵심 자산은 인트라바이오가 보유한 희귀질환 치료제 '아큐뉴사'다. 아큐뉴사는 2024년 9월 FDA로부터 니만-피크병 C형(NPC) 치료제로 최초 승인을 받았다.

NPC는 리소좀 저장 기능 이상으로 발생하는 초희귀 진행성 유전 질환으로, 미국 내 잠재 환자 수는 약 1000명 수준으로 추산된다.
투자은행 제프리스는 지난 5일자 보고서에서 인트라바이오의 지난해 매출 6800만 달러(약 914억 원)가 모두 NPC 적응증 아큐뉴사 단일 제품에서 발생했다고 분석했다.

인트라바이오는 인수 합의 직전인 지난 9월, 소뇌의 진행성 퇴행을 유발하는 실조성 모세혈관확장증(A-T)에 대해서도 FDA 추가 승인을 획득했다. A-T 적응증 치료제로 FDA 승인을 받은 의약품은 전 세계에서 아큐뉴사가 유일하다.


제프리스는 A-T 환자 규모가 NPC와 유사할 것으로 보고, 미국 시장에서만 수억 달러의 추가 매출이 가능할 것으로 예상했다. 두 적응증을 합산한 아큐뉴사의 글로벌 최대 매출은 10억 달러(약 1조 3439억 원)에 이를 전망이다.
20억 달러의 인수 가격에 대해 제프리스는 "타당하거나 다소 저평가된 수준"이라며 "질환 인지도 제고 및 진단율 향상 과정에서 추가 비용이 소요될 수 있으나 시오노기의 희귀질환 성장 전략에 부합한다"고 평가했다.

시오노기제약의 이사오 테시로기 회장 겸 최고경영자(CEO)가 지난 8월 적극적인 M&A 추진 의사를 밝힌 이후 이번 계약이 성사됐다.

시오노기는 지난 2025년 12월 다나베파마로부터 루게릭병(ALS) 치료제 '라디카바'를 25억 달러(약 3조 3597억 원)에 인수하며 희귀질환 포트폴리오를 강화했다.

앞서 2025년 5월에는 일본담배산업(JT) 산하 토리이약품을 약 10억 달러(약 1조 3439억 원)에 인수해 아토피 피부염 치료제 '브타마'와 알레르기 치료제 '미티큐어'를 확보했다.
2026년 글로벌 바이오 업계는 대형 M&A가 활발히 진행되는 흐름이다.

버텍스 파마슈티컬스가 크리네틱스 파마슈티컬스를 인수했으며, 텔릭스 파마슈티컬스는 지난 9월 방사성의약품 전문기업 ITM 아이소토프 테크놀로지스 뮌헨을 선급금 16억 5000만 달러(약 2조 2174억 원)에 인수한다고 밝혔다.


이번 인수는 시오노기제약이 희귀질환 파이프라인을 단숨에 확장하는 계기가 됐으나, 상업화 성공까지는 넘어야 할 산이 적지 않다.

제프리스는 아큐뉴사의 글로벌 최대 매출을 10억 달러로 전망하면서도, 질환 인지도 제고 및 환자 발굴 과정에서 적지 않은 마케팅·진단 비용이 발생할 수 있다고 지적했다.

이번 거래의 성패는 FDA 승인을 받은 A-T 적응증의 미국 시장 안착과 함께 GM2 강글리오시드증 등 후속 임상 진행 상황이 좌우할 전망이다.

두 적응증의 매출 성장이 제프리스 추정치에 미치지 못하거나 승인받은 적응증 외 후속 파이프라인 임상이 지연될 경우, 20억 달러 투자금 회수 기간이 길어질 수 있다는 반대 시나리오도 존재한다.


심완섭 글로벌이코노믹 기자 ciberwld@g-enews.com