노바티스, 루게릭병 신약 임상 중단…K바이오 반사이익 제한돼

스위스의 글로벌 제약·바이오 기업인 노바티스가 루게릭병 치료 후보물질 VHB937의 임상 시험을 최종 중단하며 파이프라인 철회를 결정했다. 루게릭병은 몸의 근육을 움직이는 데 필요한 운동신경세포가 파괴되면서 온몸의 근육이 점차 위축되고 마비되는 퇴행성 신경질환이다.
18일 미국 헬스케어·라이프 사이언스 전문 매체인 바이오스페이스에 따르면, 노바티스는 초기 루게릭병 환자 대상 2상 시험의 주요 지표를 충족하지 못해 이 같은 결정을 내렸다.

글로벌 제약사의 연이은 연구개발 실패로 치료제 개발 난도가 재조명받고 있으나, 한국 관련 기업에 미칠 단기적 실적 수혜 영향은 제한적으로 전망된다.


노바티스는 초기 루게릭병 환자를 대상으로 진행한 2상 'ASTRALS' 시험에서 VHB937이 1·2차 평가지표를 모두 충족하지 못해 개발을 중단하기로 결정했다.
바이오스페이스에 따르면 1차 평가지표는 위약 대비 인공호흡기 없는 생존율과 루게릭병 기능평가척도 개정판 점수 변화를 합산한 복합 점수였다.

2차 평가지표는 호흡 기능 저하와 신경 퇴행 바이오마커인 신경섬유경쇄 농도 변화로 설정됐다.

개발 중단 사실은 지난달 25일 유럽 루게릭병 전문가와 환자 단체에 보낸 서한을 통해 처음 알려졌다. 노바티스는 16일 이메일을 통해 이를 공식 확인했다.

세부 연구 결과는 올 12월 개최되는 제37회 ALS/MND 국제 심포지엄에서 구두 발표로 공개될 예정이다.
프랑스 악솔티스 파마는 지난 15일 같은 분야 질환 치료제인 환형 펩타이드 후보물질 NX210c의 2상 시험에서 1차 지표 달성에 실패했다고 발표했다.

다만 사후 분석에서 탐색적 지표의 긍정적 신호가 관찰됨에 따라 개발을 지속하기로 했다.


이번 결정으로 노바티스는 최근 약 한 달 사이에만 네 번째 연구개발 차질을 겪게 됐다. 지난 4일에는 지질단백질 표적 안티센스 치료제 펠라카센이 3상 시험에서 심혈관 위험 감소 효능을 입증하지 못했다고 발표했다.
이어 근긴장성 디스트로피 1형 치료제인 델데시란 역시 3상 시험에서 목표 달성에 실패했다.

앞서 노바티스는 임상 참여 환자 3명이 사망함에 따라 CAR-T 치료제 랍카브타젠 오토루셀과 관련된 자가면역 및 신경계 질환 대상 임상 8건을 일시 중단한 바 있다.

연속된 연구개발 악재로 노바티스 주가는 9월 들어 두 자릿수 비율로 하락하는 등 투자자들의 검증 요구가 거세지고 있다.


노바티스와 악솔티스의 연구개발 차질은 루게릭병 신약 개발의 높은 문턱을 입증한 사례다.

한국 제약·바이오 산업에 미치는 영향을 분석한 결과, 루게릭병 파이프라인을 보유한 코아스템용바이오, 헬릭스미스 등의 기술 이전 환경에 일정 부분 변화가 예상된다.

한국 루게릭병 관련 기업들의 해당 질환 매출 비중은 전체 매출 대비 5% 미만 수준으로 집계된다. 따라서 글로벌 제약사의 개발 중단이 한국 기업들의 단기 재무 실적에 미치는 직간접적 타격이나 반사 이익의 규모는 제한적이다.

단기로는 글로벌 기업들의 투자 기준 강화로 해외 기술 이전 협상 기간이 연장될 수 있으며, 중장기적으로는 신경 세포가 손상될 때 혈액이나 뇌척수액으로 유출되는 단백질 조각을 통해 신경 이상 여부를 측정하는 신경섬유경쇄 바이오마커 중심에서 유전자 치료제나 복합 기전 타깃으로 개발 전략을 수정하는 기업이 늘어날 전망이다.


심완섭 글로벌이코노믹 기자 ciberwld@g-enews.com