'실패한 신약' 낙인 찍혔던 헌팅턴병 치료제, 미국 당국 마음 돌린 이유

미국 식품의약국(FDA)이 네덜란드 유전자 치료제 개발사 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병 치료제 'AMT-130'에 대한 허가 신청을 받아들이고 우선심사 절차에 들어갔다.
헌팅턴병은 유전자 돌연변이로 인해 뇌의 특정 신경세포가 서서히 퇴행하고 파괴되는 치명적인 희귀 유전성 뇌 질환이다.

로이터통신은 11월 2일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 2027년 5월 1일을 최종 조치 목표일로 지정했다고 전하면서 이번 결정은 치료제 승인을 확정한 것이 아니라 해당 기한까지 허가 여부를 최종 판단하겠다는 의미라고 보도했다.

유니큐어의 미국 증시 상장 주가는 보도 당일 개장 전 거래에서 2.5% 올랐다.

이번 심사 착수는 유니큐어와 미국 규제 당국 사이의 길었던 대립을 끝낸 결과다. 유니큐어는 앞서 4년 동안 진행한 임상시험에서 해당 약물이 질병 진행을 늦추지 못했다고 발표했으며 당시 주가가 크게 떨어졌다.

미국 식품의약국의 한 고위 관계자는 해당 치료제를 실패한 제품으로 규정하기도 했다. 그러나 규제 당국이 기존 방침을 바꾸면서 허가 검토가 다시 시작됐다.

우선심사는 표준 심사보다 검토 기간을 줄여 치료 대안이 부족한 희귀 질환 환자에게 약물을 신속히 공급하려는 목적으로 운영된다. 중증 질환을 겨냥한 치료제에 적용하는 가속승인 경로도 함께 적용된다.

가속승인은 초기 임상 증거를 바탕으로 우선 허가를 내준 뒤 기업이 추후 확증시험에서 임상 효과를 입증하도록 요구하는 제도다.

유니큐어의 허가 신청은 초기 및 중기 임상시험에 참여한 환자와 외부 헌팅턴병 데이터베이스의 환자군을 비교 분석한 연구 결과를 바탕으로 한다.

유니큐어는 지금까지 진행한 연구 전반에서 환자 51명을 치료했다고 설명했다. 미국 식품의약국은 외부 전문가 회의를 개최해 신청 내용을 검토하는 방안도 고려하고 있다.

유니큐어는 2026년 말까지 미국에서 후속 확증 임상시험에 참여할 환자를 가려내는 작업에 들어간다. 이 시험에는 환자 200명이 참여한다. 전체 참가자의 3분의 2는 유전자 치료제인 AMT-130을 투여받고 나머지 3분의 1은 표준 치료를 받게 된다.
가속승인 제도는 추후 확증 임상을 통해 실제 치료 효과를 명확히 입증해야 하는 조건을 담고 있다. 이에 따라 유니큐어는 2027년 5월 목표일까지 심사 결과를 기다리는 동시에 대규모 후속 임상을 통해 약물의 유효성 데이터 검증을 계속 이어가게 된다.


심완섭 글로벌이코노믹 기자 ciberwld@g-enews.com