신장병 치료제 네페콘, 한국·중국·대만서 희귀약품 자격 획득…IGA신증 불치병 탈출 '희망'

신장병인 사구체신염 면역글로불린A 신병증(IGA신증) 치료를 위한 길이 열렸다. 스웨덴의 희귀질환 치료제 발굴‧개발과 발매 전문 제약기업 칼리디타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics)가 개발한 면역글로불린A1을 표적으로 작용하는 경구용 원발성 면역글로불린A 신병증 치료제 ‘네페콘(Nefecon)'에 대하여 한국 식품의약품안전처는 희귀약품지정(ODD)을 승인했다. 네페콘이 최초의 IGA신증 치료제로 성공할 수 있을지 업계의 관심을 모으고 있다.

27일(현지시간) 중국 상하이 언론에 따르면, 중화권과 기타 아시아 지역의 의약품 개발과 상용화에 주력하는 바이오 제약회사 에베레스트 의약품(Everest Medicines, 이하 에베레스트)은 대만 식품의약국과 한국 식품의약품안전처로부터 네페콘에 대한 빠른 승인을 위한 자격을 부여받았다.
에베레스트는 네페콘의 개발사인 스웨덴의 칼리디타스 테라퓨틱스와 독점계약을 맺고 있는 유통사로 이로써 IGA신증 환자들의 치료를 위한 길이 열린 것으로 평가받고 있다. 네페콘은 IGA신증에 대한 최초 치료제로서 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았으며 2b 및 3상 시험에서 긍정적인 자료를 도출한 것으로 알려졌다.

아시아 각국이 네페콘에 대한 승인에 나서고 있다. 한국 식품의약품안전처는 네페콘을 희귀약품으로 지정했으며 빠른 출시를 위해 우선 검토 지정 약품 가능성을 고려하고 있다. 이달 초 중국 국가약품감독관리국(NMPA)은 네페콘에 대한 신약허가신청(NDA)를 수락했으며 NMPA는 IGA신증 치료를 위해 네페콘을 치료약으로 권장하고 나섰다. 그뿐만 아니라 대만 식품의약국(TFDA)은 네페콘에 가속 승인 자격(AAD)을 부여했으며, 글로벌 임상 3상 시험 결과를 기반으로 신약허가신청(NDA) 제출과 네페콘의 우선 출시 검토가 가능하다.

네페콘이 치료약으로 작용하게 될 IGA신증은 소변에서 혈뇨와 단백질이 검출되는 것이 주요 증상이며 신장 내에 면역글로불린 A(IgA)가 포함된 면역 복합체가 침착되어 나타나는 면역 기전 이상 증상이다. 만성으로 진행될 시 신부전증으로 발전할 가능성이 있으며 그동안 치료약이 없어 혈압약과 스테로이드제를 사용하여 증상의 악화를 막는 데 주력해왔다.

네페콘이 승인된다면 IGA신증은 불치병에서 벗어나게 될 전망이며 네페콘은 미국에서 타페요(TARPEYO)라는 이름으로 승인·판매되고, 유럽에서는 킨페이고(Kinpeygo)로 판매될 예정이다.

장용석 글로벌이코노믹 기자 jangys@g-enews.com